Η Ferring Pharmaceuticals έλαβε επιτέλους την έγκριση του FDA για το φάρμακο γονιδιακής θεραπείας Adstiladrin, μια θεραπεία που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ασθενών με καρκίνο της ουροδόχου κύστης. Το φάρμακο έχει εγκριθεί για τη θεραπεία του καρκίνου της ουροδόχου κύστης υψηλού κινδύνου και μη μυοδιηθητικού Bacillus Calmette-Guérin (BCG) με καρκίνωμα in situ και θηλώδεις όγκους.
Η εταιρεία διεξήγαγε ένα τεστ κλινικής έρευνας στο οποίο συμμετείχαν 157 ασθενείς για να αξιολογήσει την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου.
Ο FDA έχει παράσχει δεδομένα που υποστηρίζουν το φάρμακο, δηλώνοντας ότι περισσότεροι από τους μισούς ασθενείς που έλαβαν το φάρμακο παρουσίασαν πλήρη ανάρρωση. Το Adstiladrin είναι μια θεραπευτική λύση για ασθενείς που βρίσκονται στο τελευταίο στάδιο της ασθένειάς τους, όπου η τελευταία λύση είναι η αφαίρεση της κύστης. Η θεραπεία εγχέεται στην ουροδόχο κύστη του ασθενούς μία φορά κάθε τρεις μήνες.
Το φάρμακο έχει δείξει ότι παράγει με επιτυχία μια πρωτεΐνη στο σώμα των ασθενών που καταπολεμά τον καρκίνο. Υπάρχουν πολύ λίγες διαθέσιμες θεραπείες για τον καρκίνο στην αγορά και το Adstiladrin θεωρείται ως βιώσιμη επιλογή.
Το ταξίδι της έγκρισης του φαρμάκου του Ferring από τον FDA δεν ήταν εύκολο παρά τα ισχυρά αποτελέσματα και την υποστήριξη δεδομένων. Ο FDA αρνήθηκε το φάρμακο τον Μάιο του 2020, επικαλούμενος αναπάντητα ερωτήματα για τον κατασκευαστικό συνεργάτη της εταιρείας.
Σύμφωνα με τον CSO της Ferring, Armin Metzger, η εταιρεία έχει συνεργαστεί με τον συνεργάτη της και τον FDA για να ευθυγραμμίσει τη διαδικασία παραγωγής με τις απαιτήσεις του οργανισμού. Εκπρόσωπος της εταιρείας ισχυρίζεται ότι η μέθοδος παραγωγής της Adstiladrin είναι δύσκολη και χρονοβόρα σε σύγκριση με άλλες επιλογές στην αγορά. Η επιχείρηση συνεργάζεται με την FinVector, έναν Φινλανδό κατασκευαστικό συνεργάτη. Σύμφωνα με τον Metzger, η Ferring επιδιώκει επίσης να αυξήσει τη δική της χωρητικότητα ταυτόχρονα.
Προηγουμένως, ο Ferring χώρισε το φάρμακο σε μια διαφορετική επιχείρηση που ονομάζεται FerGene. Αλλά όταν το FerGene σταμάτησε να λειτουργεί, ο Ferring απέκτησε την κυριότητα της γονιδιακής θεραπείας. Πέρα από αυτήν την αρχική εφαρμογή για τον καρκίνο της ουροδόχου κύστης, η Ferring θα εξετάσει περαιτέρω ενδείξεις για την τεχνολογία γονιδιακής θεραπείας που διαθέτει.
Η απόφαση έρχεται αφού η Ferring έλαβε πρόσφατα άλλη μια έγκριση από τον FDA για το πρώτο προϊόν μικροβιακής χλωρίδας κοπράνων, το Rebyota, για τη θεραπεία λοιμώξεων από το Clostridium difficile. Η Ferring απέκτησε τη Rebiotix το 2018, η οποία στη συνέχεια οδήγησε στην απόκτηση της θεραπείας της.
Ο Metzger δήλωσε:
«Δύο εγκρίσεις σε σύντομο χρονικό διάστημα είναι εκπληκτικές» για μια επιχείρηση της κλίμακας Ferring και μας δίνει ένα θετικό όραμα για το μέλλον».
Η εταιρεία δήλωσε ότι το κόστος του φαρμάκου δεν μπορεί να αποκαλυφθεί και ότι ήταν πολύ νωρίς για να το σχολιάσει κανείς, αλλά αναμένεται ότι το φάρμακο θα πωληθεί σε ευρύτερη κλίμακα για να αυξηθεί η διαθεσιμότητα στους ασθενείς.
Μια έκθεση που δημοσιεύθηκε το 2021 από το Ινστιτούτο Κλινικής και Οικονομικής Επιθεώρησης, το οποίο διεξάγει έρευνα σχετικά με την τιμολόγηση των φαρμάκων, ισχυρίζεται ότι οι ασθενείς βρίσκουν το φάρμακο που αξίζει τα χρήματα όταν κοστίζει μεταξύ 158.600 και 262.000 $.
