Η Avidity Biosciences υπαινίχθηκε ότι τα πιο πρόσφατα δεδομένα φάσης 1/2 της πρώτης στοχευμένης παροχής RNA στους μυς ήταν επιτυχή. Η κλινική μερική αναμονή του FDA (Food and Drug Administration) δεν εμπόδισε την εταιρεία να δείξει μεγαλύτερο ενδιαφέρον για τη θεραπεία με siRNA AOC 1001.
Η Avidity Biosciences είναι μια δεκαετία εταιρεία βιοτεχνολογίας που έχει την έδρα της στην Καλιφόρνια των ΗΠΑ. Η εταιρεία εργάζεται πάνω σε νέες ιδέες και μεθόδους που περιβάλλουν μια νέα κατηγορία θεραπειών που βασίζονται σε ολιγονουκλεοτίδια για την κάλυψη των αναγκών της κοινότητας των σπάνιων ασθενειών.
Αποκαλύφθηκαν οι τελευταίες λεπτομέρειες σχετικά με τη θεραπεία της μυοτονικής δυστροφίας τύπου 1 του μολύβδου του Avidity, οι οποίες αναζωογόνησαν το ενδιαφέρον για τις δυνατότητες του φαρμάκου – ενώ επίσης σκιαγράφησαν τα μειονεκτήματα. Η εταιρεία δήλωσε ότι βρίσκεται σε διαδικασία επίλυσης της μερικής αναμονής που είχε τοποθετηθεί τον Σεπτέμβριο και λειτουργεί όσο το δυνατόν γρηγορότερα. Η Avidity δήλωσε επίσης ότι εργάζεται για την ολοκλήρωση μιας έρευνας για παρενέργειες. Αναμένεται ενημέρωση για τη μερική αναμονή μέχρι το τέλος του πρώτου τριμήνου του επόμενου έτους.
Ωστόσο, η εταιρεία ήταν πρόθυμη να προωθήσει τις δυνατότητες του AOC 100. Η Avidity ήταν αισιόδοξη καθώς τόνισε την ικανότητα της πλατφόρμας της που βασίζεται σε ολιγονουκλεοτίδια να μεταφέρει RNA απευθείας στον μυ επιδεικνύοντας δεδομένα βιοδεικτών σε 19 ασθενείς και δεδομένα ασφάλειας σε 38 ασθενείς.
Ο Arthur A. Levin, Chief Scientific Officer (CSO) της Avidity Biosciences δήλωσε: «Χρησιμοποιώντας την τεχνολογία της πλατφόρμας AOC μας, έχουμε επιδείξει για πρώτη φορά την επιτυχημένη στοχευμένη παράδοση του siRNA στους μυς σε ανθρώπους, μια σημαντική ανακάλυψη για τον τομέα της Θεραπευτικά RNA.“
Το mRNA του DMPK (κινάση πρωτεΐνης μυοτονικής δυστροφίας) μειώθηκε σημαντικά σε όλους τους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με AOC 1001 ενώ η μέση μείωση ήταν 45% σύμφωνα με την εταιρεία. Μεταξύ των αναφερόμενων ασθενών, δημιουργήθηκαν δύο ομάδες, εκ των οποίων η μία έλαβε δύο δόσεις των 2 mg/kg ενώ η άλλη έλαβε εφάπαξ δόση 1 mg/kg. Ωστόσο, το Avidity δεν κράτησε ξεχωριστά αποτελέσματα για τις δύο ομάδες. Η εταιρεία δεν παρείχε τα δεδομένα για δόσεις 4 mg/kg και 8 mg/kg.
Παρά το γεγονός ότι δεν εμφανίστηκαν τα δεδομένα για δόσεις 4 mg/kg, η παρουσίαση του επενδυτή αποκάλυψε ότι το 50% των ασθενών που αξιολογήθηκαν αντιμετώπισαν ένα ανεπιθύμητο συμβάν, το 77% εκ των οποίων ήταν εκείνοι που έλαβαν θεραπεία με δόσεις 4 mg/kg. Το δυσμενές συμβάν στους ασθενείς της ομάδας δόσης 4 mg/kg λέγεται ότι είναι η αιτία της μερικής διακοπής. Μια άλλη ανεπιθύμητη ενέργεια παρατηρήθηκε επίσης στην ομάδα δόσης 2 mg/kg, η οποία συνδέθηκε με οπιοειδή παυσίπονα μετά από εκλεκτική χειρουργική επέμβαση, σύμφωνα με την εταιρεία.
Ενώ η εταιρεία προσπαθεί να διατηρήσει την αισιοδοξία και τη συνάφεια, η εταιρική θέση κινείται προς θεραπείες που βασίζονται σε ολιγονουκλεοτίδια. Μια συμφωνία έρευνας και αδειοδότησης πολλών δισεκατομμυρίων δολαρίων υπογράφηκε μεταξύ του βρετανικού κολοσσού GlaxoSmithKline (GSK) και της Wave Life Sciences, μέσω της οποίας η GSK απέκτησε ένα από τα μεγαλύτερα περιουσιακά στοιχεία με όραμα την εξέλιξη οκτώ ακόμη προγραμμάτων.
Η Avidity σχεδιάζει ακόμα να συνδυάσει δεδομένα από τη δοκιμή MARINA το επόμενο έτος και να προχωρήσει με δύο επιπλέον προγράμματα κλινικού σταδίου.
Η Avidity Biosciences υπαινίχθηκε ότι τα πιο πρόσφατα δεδομένα φάσης 1/2 της πρώτης στοχευμένης παροχής RNA στους μυς ήταν επιτυχή. Η κλινική μερική αναμονή του FDA (Food and Drug Administration) δεν εμπόδισε την εταιρεία να δείξει μεγαλύτερο ενδιαφέρον για τη θεραπεία με siRNA AOC 1001.
Η Avidity Biosciences είναι μια δεκαετία εταιρεία βιοτεχνολογίας που έχει την έδρα της στην Καλιφόρνια των ΗΠΑ. Η εταιρεία εργάζεται πάνω σε νέες ιδέες και μεθόδους που περιβάλλουν μια νέα κατηγορία θεραπειών που βασίζονται σε ολιγονουκλεοτίδια για την κάλυψη των αναγκών της κοινότητας των σπάνιων ασθενειών.
Αποκαλύφθηκαν οι τελευταίες λεπτομέρειες σχετικά με τη θεραπεία της μυοτονικής δυστροφίας τύπου 1 του μολύβδου του Avidity, οι οποίες αναζωογόνησαν το ενδιαφέρον για τις δυνατότητες του φαρμάκου – ενώ επίσης σκιαγράφησαν τα μειονεκτήματα. Η εταιρεία δήλωσε ότι βρίσκεται σε διαδικασία επίλυσης της μερικής αναμονής που είχε τοποθετηθεί τον Σεπτέμβριο και λειτουργεί όσο το δυνατόν γρηγορότερα. Η Avidity δήλωσε επίσης ότι εργάζεται για την ολοκλήρωση μιας έρευνας για παρενέργειες. Αναμένεται ενημέρωση για τη μερική αναμονή μέχρι το τέλος του πρώτου τριμήνου του επόμενου έτους.
Ωστόσο, η εταιρεία ήταν πρόθυμη να προωθήσει τις δυνατότητες του AOC 100. Η Avidity ήταν αισιόδοξη καθώς τόνισε την ικανότητα της πλατφόρμας της που βασίζεται σε ολιγονουκλεοτίδια να μεταφέρει RNA απευθείας στον μυ επιδεικνύοντας δεδομένα βιοδεικτών σε 19 ασθενείς και δεδομένα ασφάλειας σε 38 ασθενείς.
Ο Arthur A. Levin, Chief Scientific Officer (CSO) της Avidity Biosciences δήλωσε: «Χρησιμοποιώντας την τεχνολογία της πλατφόρμας AOC μας, έχουμε επιδείξει για πρώτη φορά την επιτυχημένη στοχευμένη παράδοση του siRNA στους μυς σε ανθρώπους, μια σημαντική ανακάλυψη για τον τομέα της Θεραπευτικά RNA.“
Το mRNA του DMPK (κινάση πρωτεΐνης μυοτονικής δυστροφίας) μειώθηκε σημαντικά σε όλους τους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με AOC 1001 ενώ η μέση μείωση ήταν 45% σύμφωνα με την εταιρεία. Μεταξύ των αναφερόμενων ασθενών, δημιουργήθηκαν δύο ομάδες, εκ των οποίων η μία έλαβε δύο δόσεις των 2 mg/kg ενώ η άλλη έλαβε εφάπαξ δόση 1 mg/kg. Ωστόσο, το Avidity δεν κράτησε ξεχωριστά αποτελέσματα για τις δύο ομάδες. Η εταιρεία δεν παρείχε τα δεδομένα για δόσεις 4 mg/kg και 8 mg/kg.
Παρά το γεγονός ότι δεν εμφανίστηκαν τα δεδομένα για δόσεις 4 mg/kg, η παρουσίαση του επενδυτή αποκάλυψε ότι το 50% των ασθενών που αξιολογήθηκαν αντιμετώπισαν ένα ανεπιθύμητο συμβάν, το 77% εκ των οποίων ήταν εκείνοι που έλαβαν θεραπεία με δόσεις 4 mg/kg. Το δυσμενές συμβάν στους ασθενείς της ομάδας δόσης 4 mg/kg λέγεται ότι είναι η αιτία της μερικής διακοπής. Μια άλλη ανεπιθύμητη ενέργεια παρατηρήθηκε επίσης στην ομάδα δόσης 2 mg/kg, η οποία συνδέθηκε με οπιοειδή παυσίπονα μετά από εκλεκτική χειρουργική επέμβαση, σύμφωνα με την εταιρεία.
Ενώ η εταιρεία προσπαθεί να διατηρήσει την αισιοδοξία και τη συνάφεια, η εταιρική θέση κινείται προς θεραπείες που βασίζονται σε ολιγονουκλεοτίδια. Μια συμφωνία έρευνας και αδειοδότησης πολλών δισεκατομμυρίων δολαρίων υπογράφηκε μεταξύ του βρετανικού κολοσσού GlaxoSmithKline (GSK) και της Wave Life Sciences, μέσω της οποίας η GSK απέκτησε ένα από τα μεγαλύτερα περιουσιακά στοιχεία με όραμα την εξέλιξη οκτώ ακόμη προγραμμάτων.
Η Avidity σχεδιάζει ακόμα να συνδυάσει δεδομένα από τη δοκιμή MARINA το επόμενο έτος και να προχωρήσει με δύο επιπλέον προγράμματα κλινικού σταδίου.
